近日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊荣获第四届“全国创新争先奖状”。这份荣誉，是对他20多年扎根出血性疾病研究、攻坚医学难题、守护万千患者的肯定，也见证着我国出凝血疾病研究实现从跟跑到领跑的跨越。

　　血友病被称作“玻璃人”疾病，患者因先天凝血因子缺失，稍有磕碰便会出血，常年饱受病痛折磨。20多年前，我国血友病诊疗基础薄弱，患者“无药可用、缺医少药”，不少人因反复出血落下终身残疾，普通家庭更是被长期治疗的高昂费用压得喘不过气。“患者的痛苦，就是我们前行的动力。”谈及入行初心，张磊感慨道，不让罕见病患者掉队，既是患者的迫切期盼，也是科研工作者肩负的使命。

　　为破解诊疗困局，张磊团队从零起步，牵头搭建全国血友病诊疗网络，建成国家血友病病例信息管理系统。如今系统已登记6万余名患者，覆盖全国数百家医院，三级诊疗体系让各地患者在家门口就能享受到规范化治疗，患者关节残疾率大幅下降。

　　然而，传统疗法依靠反复输注凝血因子，属于“缺什么补什么”的被动治疗。患者每周需多次入院治疗，单人每年治疗费用高达二三十万元，沉重的经济与身心负担压垮了无数家庭。为从根源上破解难题，张磊团队将目光投向基因治疗这一前沿赛道，潜心开展技术攻关。面对国内无先例、无参考标准的困境，团队迎难而上，创新优化肝脏靶向AAV（腺相关病毒）载体、改良基因表达序列，同时独创糖皮质激素预处理方案，成功突破载体引发免疫应答这一关键难题。

　　2019年，团队正式启动亚洲首项B型血友病基因治疗临床试验；2022年，全球首例接受基因治疗的血友病患者顺利完成膝关节置换手术，相关成果刊发于《新英格兰医学杂志》。2025年4月，亚洲首款遗传性疾病AAV基因治疗药物获批上市，让血友病实现了从“不可治愈”到“一次治愈”的历史性突破。

　　“基因治疗改变了治疗逻辑，让患者自身能够正常分泌凝血因子，一次治疗便可长期摆脱反复用药的痛苦。”张磊介绍，目前国内百余位接受治疗的患者中，九成左右达到临床治愈状态。这款国产药物疗效对标国际顶尖水平，价格却较海外同类产品下降九成，真正做到了质优价廉，如今已有不少海外患者专程来津接受治疗。

　　手握多项重磅成果和诸多荣誉的张磊并未停下探索的脚步。他说，基因治疗的长期安全性、A型血友病的技术攻关、基层诊疗可及性，仍是当下亟待突破的三大挑战。目前，团队针对A型血友病的基因治疗已完成临床试验受试者入组，有望在明年迎来新突破。

　　“这份奖项不属于我个人，是整个团队多年坚守、通力协作的成果。”说到荣获“全国创新争先奖状”，张磊表示，这是国家对科技工作者的认可与鼓励，也鞭策大家继续前行。

　　二十余载寒来暑往，张磊和团队始终坚守医者仁心与科研初心。“我们会继续立足临床需求，推动基础研究与临床转化深度融合，把创新方案推向更广阔的领域，用科技力量为更多罕见病患者点亮希望。”张磊坚定地说。