日前，一批由专用生物样本冷藏箱封装的新鲜血液样本，通过高铁冷链运输，自北京运抵天津滨海新区细胞生态海河实验室。这些承载着治疗希望的“生命种子”，将在高标准洁净间经历细胞分离、定向培养、规模化扩增、多重质量检测等工序，淬炼成为助力重大疾病防治的细胞与基因治疗中试产品。
细胞与基因治疗，是天津做强生物医药产业、布局未来前沿赛道的重要抓手。近年来，天津出台专项政策，在全国率先发布细胞与基因治疗分类分级标准，构建覆盖创新策源、临床研究、注册审批、产业转化、生态培育的全链条制度体系，聚力建设全国细胞与基因产业创新策源地和临床应用高地。
“围绕细胞与基因治疗创新药及先进生物医学技术开发应用，我们布局10余条专业化生产管线，同步推进多款创新药研发与产业化进程。”中国工程院院士、细胞生态海河实验室常务副主任程涛介绍，这些项目聚焦血液病、实体肿瘤、神经退行性疾病等重点领域，进展各有突破，有的正在开展概念验证，有的已迈入中试阶段，还有的完成临床试验申报后，顺利进入规范化临床研究阶段，向着产业化目标推进。
以鲜活细胞为原料、以硬核制备技术为支撑，细胞生态海河实验室正联动京津冀科研院所、医疗机构与龙头企业协同攻关核心技术，打通“基础研究—中试生产—临床应用”闭环链条，打造京津冀生物医药协同发展核心战略支点。
“你提想法，我来制备”
前沿技术转化提速
不久前，细胞生态海河实验室获批建设天津市细胞与基因产品区域制备中心。这是我国北方地区首个省级区域细胞制备中心，也是串联基础研究、中试生产与临床应用，支撑区域细胞与基因技术转化的关键枢纽。
细胞产品的核心特质在于“活”。“很多细胞从采集提取到制备应用，8小时是活性保持的黄金窗口期。如果超出时限，细胞的临床疗效会大幅衰减。”细胞生态海河实验室成果转化部负责人张英驰告诉记者，京津冀主要城市两小时互通的区位优势，为细胞产品研发与制备提供了良好保障。
“我们的中试平台几乎可以覆盖所有门类的细胞与基因治疗产品。”张英驰介绍，无论是大家熟知的CAR-T细胞（嵌合抗原受体T细胞）、当下热门的NK细胞（自然杀伤细胞），还是诱导性多能干细胞、造血干细胞等，以及各类基因治疗产品，在这里都能实现标准化、合规化生产，全部达到临床应用标准。
据介绍，依托细胞生态海河实验室高水平GMP（药品生产质量管理规范）中试平台、完善的质控体系和成熟的产业化转化经验，各地科研团队带着创新构想而来，即可一站式打通概念验证、工艺摸索、小试放大、规模化中试到临床转化等全链条。
在张英驰看来，与传统药物不同，活体细胞产品无法进行终端过滤除菌，只能依靠高标准洁净环境和严谨工艺防范污染，因此对生产条件要求极高。“制备环节从来不是简单的技术细节，而是决定产品疗效、关乎产业成败的核心所在。”他说。
走进细胞生态海河实验室科研区域，身穿白大褂的科研人员正操作专业设备、精密器皿，紧锣密鼓开展研发和制备工作，加快推进来自中国医学科学院北京协和医院等团队的项目。
“从细胞样本接收、定制化工艺开发，到标准化制备与质量检测，最快数天就能产出合格样品。”张英驰说，尽管细胞与基因治疗前景很好，但核心技术、进口设备以及严苛的GMP生产要求，推高了制备成本和治疗费用，制约了产业规模化发展，也降低了产品可及性。
“我们实验室建设之初，国产设备使用率占七八成，未来会推动关键设备实现百分之百国产化替代，以进一步降低细胞产品生产成本。”张英驰表示，近些年，通过推进国产替代、优化生产工艺，细胞生态海河实验室细胞与基因治疗中试平台已将相关产品生产成本降低80%以上，大幅提升了产业竞争力。截至目前，该平台已为天津市细胞与基因治疗创新联合体成员单位及众多中小企业提供20余项概念验证和中试服务，帮助企业少走弯路、压缩周期，让好技术跑出从实验室到临床、再到市场的转化加速度。
应用多点延伸
共建产业高地
眼下，细胞治疗、基因编辑等前沿生物技术正在重塑临床医学格局，开辟全新诊疗路径。据初步统计，2025年，全球已上市细胞与基因治疗产品数量接近150款，我国本土获批产品有20余款。
“细胞与基因治疗紧扣临床刚需，市场潜力很大。”程涛表示，过去，它主要聚焦解决临床上“治不好、难医治”的痛点，服务罕见病、遗传性疾病患者。如今，老百姓的健康需求持续升级，不仅期待看得好病，更希望防控慢病、延缓衰老、提升生活质量。顺应民生需求，细胞与基因治疗的应用正不断向慢性病、衰老相关疾病等领域延伸。
细胞与基因治疗场景不断丰富，也对基础科研配套能力提出更高要求。近日，中国医学科学院医学实验动物研究所研究员、实验动物资源研究中心主任马元武带领团队在细胞生态海河实验室开展动物模型技术攻关。
作为新药研发临床前的“试金石”，动物模型是药效与安全性检测的关键。“国际上，一只带有药物致癌性评价模型的大鼠，售价高达800美元，且核心技术长期被国外垄断。”马元武坦言，如今，依托京津共建的国家动物模型技术创新中心—天津慢病模型分中心，团队自主研发出高灵敏度对标模型，既打破进口依赖，更大幅降低慢性病、肿瘤等领域模型研发与供给成本。未来，这些自主创新成果将纳入国家人类疾病动物模型资源库开放共享，为京津冀乃至全国生物医药研发提供支撑。
基于京津联动构建的创新体系，一批成熟技术与建设经验加速向外辐射。今年年初，国家干细胞工程技术研究中心雄安中心正式投用。该中心依托中国医学科学院血液病医院的人才资源与技术储备、细胞生态海河实验室的平台建设经验打造，重点开展细胞药物研发、前沿技术探索和概念验证工作。
“随着北京优质医疗资源陆续疏解至雄安新区，临床资源不断集聚，我们将围绕不同适应症，联合开发多款细胞与基因治疗创新产品。”张英驰介绍，目前，双方已共建细胞产品联合研发中心，常态化开展细胞产品概念验证，并同步搭建标准化质量复核体系。此外，考虑到细胞产品活体属性强、冷链周期短、属地制备要求高的特点，两地还将按需共建本地化制备空间，实现就近制备、就近检测、就近应用，让创新细胞疗法惠及更多群众。
当前，我国细胞与基因治疗技术研发水平稳步提升，三地正抢抓机遇、同向奔跑。“京津冀在细胞与基因治疗领域的整体科研实力位居全国前列。”程涛表示，随着北京（京津冀）国际科技创新中心和现代化首都都市圈加快建设，三地将进一步放大创新优势、补齐发展短板，推动细胞与基因治疗产业提质扩容、集聚发展，共建全国领先的细胞与基因治疗技术创新高地。
