中国医学科学院血液病医院（简称血研所）日前宣布，该院多部门通力合作，采集重型β地中海贫血患者自身动员的外周造血干细胞，通过CRISPR-Cas9基因工程技术改造，提升造血干细胞向红细胞分化合成血红蛋白F的潜能，达到了改善贫血、摆脱输血依赖的治疗目的，为β地中海贫血患者带来根治新希望。这意味着我国基因工程技术应用于血液病研究处于世界前沿水平。

　　据了解，CRISPR/Cas9基因工程技术是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。我国有约30万输血依赖重型／中间型地贫患者，长期输血及祛铁治疗使得很多家庭因病致贫。在血研所接受此次治疗的患者今年12岁，已经接受输血治疗多年。2020年11月18日，小杰接受了这项国际上最新型的干细胞疗法。自体干细胞回输第24天血液中性粒细胞成功植入，第37天血小板成功植入，12月28日小杰顺利出仓。在医护团队的精心照护下，小杰的血红蛋白稳步、持续增长，目前已脱离输血3个月，5月6日治疗满6个月血红蛋白超过了90g/L，达到了临床缓解水平，符合出院标准。柴子越